17 nov. 2016

Una luz en el túnel de la ceguera


Investigadores internacionales, entre los que hay científicos de la UCAM, logran corregir el ADN de células enfermas de la retina y abre una puerta para el tratamiento de las "enfermedades raras".

Es como un copia y pega. Así de sencillo describió ayer el oftalmólogo y decano de Medicina de la UCAM, Jerónimo Lajara, la técnica que puede revolucionar el tratamiento de enfermedades de origen genético en adultos, como la retinosis pigmentaria que causa ceguera, o cualquier otra enfermedad rara causada por mutaciones monogénicas.
«Es un nuevo método de ingeniería genética por la que se corta el gen enfermo y se coloca en su lugar uno sano», indicó, especificando que este procedimiento se lleva a cabo por primera vez en células que no se dividen, que son la mayoría de las que constituyen los órganos y tejidos adultos.
El trabajo lo ha llevado a cabo un equipo multidisciplinar de investigadores de diversos países dirigidos por el doctor Juan Carlos Izpisua, profesor del Laboratorio de Expresión Génica del Instituto Salk de EE UU y catedrático extraordinario de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia.
Mediante esta técnica, este grupo de investigadores ha devuelto parcialmente la visión a roedores ciegos, «descubrimiento que supone un paso importantísimo para curar la ceguera hereditaria», que en Murcia afecta a unas 400 personas –25.000 en España–.
«Pero lo más importante es que con ello se han abierto nuevas vías para la investigación básica y también para el tratamiento de otras enfermedades», indicó.
El oftalmólogo murciano destacó que tras esta primera prueba, y a medio plazo, se procederá a desarrollar esta técnica en ensayos clínicos en humanos, a la vez que dejó claro que «no caben debates morales o de bioética porque se desarrolla en adultos y para curar células enfermas y cambiar su código genético».
Hasta ahora, las técnicas disponibles para modificar el ADN, como las del sistema CRISPR-Cas9, han sido eficaces solo en células en división, como las de la piel o el intestino. Esta nueva técnica, además, es diez veces más eficiente que las anteriores para incorporar ADN nuevo en células que sí se dividen, por lo que se convierte en una herramienta muy prometedora tanto para investigación como para el tratamiento de enfermedades.
«Estamos muy esperanzados con la técnica puesta a punto, porque nos permite abordar preguntas que antes no podíamos responder», explica el profesor Izpisua, coordinador del trabajo publicado en la revista Nature, ya que «por primera vez podemos entrar en células que no se dividen y reparar su ADN. Este descubrimiento no solo tiene aplicación en investigación básica, sino que podría ayudarnos a corregir alteraciones genéticas relacionadas con enfermedades de órganos como cerebro, corazón o riñón sin cura, lo cual es un gran reto».
De hecho, se abre una puerta para el tratamiento de más de 5.000 enfermedades causadas por mutaciones monogénicas, la mayoría de ellas con baja prevalencia y por ello denominadas 'enfermedades raras', para las que no hay un tratamiento curativo.
Estrella Núñez, vicerrectora de Investigación de la UCAM, mostró su satisfacción porque esta universidad financie y participe con investigadores en estudios de este tipo «ya que gracias a la colaboración entre investigadores e instituciones de prestigio de todo el mundo seremos capaces de dar respuesta a los difíciles retos de la sociedad actual». Este estudio «demuestra que la investigación básica no está tan lejos de la clínica».
En el estudio, han participado investigadores de Estados Unidos, China, Japón, Corea del Sur, India, Irán, México, Canadá y España.

Fuente: laopiniondemurcia.es