5 oct. 2015

Primeros resultados en tratamiento con Terapia Génica contra la RP.


Spark Therapeutics anunció hoy la primera línea de los resultados positivos de un estudio pivotal de Fase 3 de SPK-RPE65, un producto de la terapia génica en fase de investigación para el tratamiento de las distrofias retinianas hereditarias RPE65 mediada (IRD). Esta investigación fue financiada en parte por la "Foundation Fighting Blindness", mayor financiador privado más grande del mundo en la investigación clínica de enfermedades de la retina que causan la ceguera.
El ensayo de fase 3 alcanzó su objetivo primario, con los pacientes que recibieron SPK-RPE65 que demuestra la mejora de la visión funcional en el grupo de intervención en comparación con el grupo control, medida por el cambio en las pruebas de la movilidad bilateral entre el inicio y un año. Estos resultados representan el primer éxito aleatorio y controlado en terapia génica; estudio de Fase 3 completado  para una enfermedad genética.
IRD son un grupo de enfermedades que causan ceguera raros que son causadas por mutaciones en uno de más de 250 genes, lo que lleva a la discapacidad visual. Estas enfermedades incluyen la retinosis pigmentaria (RP) y la amaurosis congénita de Leber (LCA), los cuales pueden causar ceguera progresiva y total.
'Estamos muy contentos con los resultados de este estudio y aplaudimos a Spark Terapéutica y a una larga lista de colaboradores, entre ellos el Instituto Nacional del Ojo, en su compromiso con la búsqueda de terapias innovadoras que podrían salvar o restaurar la visión para los que viven con estas enfermedades,' dijo Gordon Gund, presidente y co-fundador de la Foundation Fighting Blindness. 'Con más de cuatro décadas de inversión en básica, traslacional y la investigación clínica. Estamos comprometidos a conducir la investigación y extender nuestra experiencia a los patrocinadores que trabajan para acelerar los tratamientos necesarios para continuar la lucha contra la ceguera. 
 Enfermedades de la retina son muy complejos y genéticamente diversa, y se requiere una amplia investigación para comprender mejor el papel genético que juegan en estas enfermedades. Degeneraciones retinianas hereditarias raras, afectan aproximadamente a 200,000 personas en los Estados Unidos. A través de la investigación temprana y traslacional en estudio financiado en parte a través de la Fundación, los investigadores ahora entienden mejor las muchas causas de estas degeneraciones retinianas raras, así como la degeneración macular relacionada con la edad, que afecta a mas de 10 millones de personas, solamente en los Estados Unidos.
La Foundation Fighting Blindness, que financia este tipo de investigaciónes, está logrando un éxito notable en el estudio de una amplia gama de terapias prometedoras, incluyendo la terapia génica, trasplante de células de la retina, la neuroprotección farmacéutica y terapias nutricionales.
Spark Therapeutics también anunció hoy que tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a la Food and Drug Administration (FDA) en 2016.

Acerca de la fundación.



La Foundation Fighting Blindmess, es una organización nacional sin fines de lucro; que financia investigaciones que promueva las  prevenciones, tratamientos y curas para la retinosis pigmentaria, degeneración macular relacionada con la edad, el síndrome de Usher y todo el espectro de enfermedades de la retina que afectan a más de 10 millones de estadounidenses. 
Fuente: prnewswire.com