18 ago. 2015

Ratones ciegos con RP vuelven a ver con la terapia génica


La retinosis pigmentaria es la causa principal de ceguera en todo el mundo, pero los científicos de la Universidad de Manchester han descubierto la manera de curar los ratones con la enfermedad por transformar las células que no se puede detectar la luz en aquellos que pueden. La retinitis pigmentosa, que afecta a alrededor de 1.5 millones de personas en todo el mundo, Involucra la degradación y la pérdida de las células en el ojo se utiliza para detectar la luz y el color de los conos y bastones. El resto de las células necesarias para la visión aún están intactas, pero las primeras células que tiene que ver ya no están, lo que conlleva a la ceguera. La mayoría de las investigaciones sobre la enfermedad se centra en la prevención o reparar las células dañadas, pero este estudio tuvo un único enfoque, ha descartado las células perdidas y fuimos directamente a la siguiente en línea. Estas células se conocen como células bipolares y ganglionares, y son responsables de procesar las señales para "ver" las células cuando son funcionales.Es decir, hasta que los investigadores los convirtieron en células de ver a si mismo. Los bastones utilizan un pigmento llamado rodopsina para detectar la luz, y mediante el uso de un virus, pudieron insertar el gen que produce la rodopsina en las células "ciegas" bipolares y ganglionares. (Esta es una técnica conocida como la terapia génica).

Cuando esto ocurrió, los ratones previamente ciegos recuperaron varios aspectos de la visión. Eran capaces de distinguir entre la luz y la oscuridad y el parpadeo de luz constante, y cuando se muestra una película de un búho, se quedaron fuera.

Las limitaciones y ensayos en humanos"Se puede decir que estaban tratando de escapar, pero no lo sabemos a ciencia cierta", dijo Rob Lucas, co-líder del equipo que desarrolló y probó el tratamiento, a New Scientist. "Lo que sí podemos decir es que reaccionan a la lechuza de la misma forma que los ratones deficientes visuales, mientras que los ratones que no recibieron tratamiento no hace nada."Solo sensibilidad a la luz se restauró (color de la visión requiere diferentes pigmentos de la rodopsina), y en la restauración fue algo limitada: "Los ratones tratados podía discriminar barras blanco y negro. Pero sólo los que erán 10 veces más grueso que los ratones podían avistar," dijo Lucas.Sin embargo, según el investigador Robin Ali, de la Universidad College de Londres, esta es la manera más eficaz de utilizar una terapia génica en la enfermedad hasta la fecha. Además, el virus utilizado para entregar la rodopsina ya está aprobada para el uso en seres humanos; Lukas espera que los ensayos en humanos puede comenzar en unos pocos años. 

Fuente:  redorbit.com